In danish. (For now)

FAQ TopoTarget / Belinostat:

Hvilke produkter har TopoTarget:

• TopoTarget har udelukkende Belinostat tilbage i deres pipeline som de tillægger nogen form for værdi

Hvad er Belinostat:

• Belinostat er en HDAC hæmmer.

I hvilke indikationer kan Belinostat bruges?

• Belinostat kan både anvendes som monoterapi og som kombinationsbehandling. Som monoterapi har Belinostat vist resultater mod både PTCL og CTCL. Som kombinationsbehandling med Carboplatin og Paclitaxel (kaldet CaP) mod solide tumorer har Belinostat som BelCaP en række fordele og muligheder mod CUP (cancer med ukendt primærtumor), NSCLC (ikke småcellet lungekræft), Ovarian Cancer (æggestokkræft), Bladder cancer (blærekræft).
• Herudover har Belinostat også i meget tidligere faser vist resultater indenfor såvel HIV, Diabetes, prostata cancer, Pancretic cancer mv. disse studier er dog på så tidligere stadier at man endnu ikke bør tillægge disse værdi.

Hvem ejer Belinostat?

• TopoTarget ejer Belinostat. De har solgt rettighederne til USA, Indien samt en option til Kina til det amerikanske biotekselskab Spectrum Pharmaceuticals. TopoTarget er berettiget til Royaltys af Spectrums salg i disse områder på 15-30 % (sats ukendt). Herudover vil Spectrum fremover dække 70 % af alle omkostninger til fremtidige studier med Belinostat.

Hvad er PTCL BELIEF forsøget?

• Belinostat er pt. i et phase II pivotal registreringsstudie mod PTCL der er en form for blodkræft. Spectrum Pharmaceuticals betaler 100 % af dette studie, og forventer når data forelægger i Q4 2012 at indsende en NDA (new drug applikation) til de amerikanske sundhedsmyndigheder FDA (Food and drug administration). Spectrum/TopoTarget har fået en SPA (speciel protokol assesment) på dette studie, herunder en fast track og en orphan drug designation. På dansk betyder dette, at man med en SPA (en protokol som FDA hjælper med at designe for forsøget) kan opfylde det primære endpoint og være meget sikker på en godkendelse. Det primære endpoint i BELIEF studiet er 20 % ORR (overall response rate) – dette skal ses i forhold til at Belinostat i tidligere studier har vist en ORR på 32 %. Fast Track betyder at FDA vil komme med et svar på NDA’en efter ca. 6 måneder, hvor en normal ansøgning tager ca. 12 måneder at få behandlet. Orphan drug betyder at PTCL er en sjælden sygdom, hvor man kan få specielle rettigheder på dette marked, herunder at tage meget høje priser.

Hvad er CUP studiet (også kaldet CLN-17) ?

• CUP studiet med Belinostat er et randomiseret multicenter, placebokontrolleret phase II studie hvor CaP sammenlignet med BelCaP mod patienter der har ukendt primærtumorer (CUP).

Dette studie er et meget omdiskuteret studie af flere grunde. For det første er det det første randomiserede BelCaP forsøg indenfor solide tumorer, og vil derfor give et meget stort præg om hvad denne kombinationsbehandling kan i fremtiden. Der er pt. INGEN godkendte midler til at behandle CUP, da det er en meget svær og frygtelig sygdom. Studiet blev startet i april 2009 og færdigrekruteret i december 2010. data kommer i juni 2012 dvs. 18 måneder efter at studiet er blevet færdigrekruteret.

Det primære endpoint i studiet er progressionsfri overlevelse (PFS). Normalt i tidligere studier har CaP behandlingen en PFS på 4-6 måneder. BelCaP skal som MINIMUM have en forbedring på 20 % i forhold til CaP for at TopoTarget ser studiet som succesfuldt. Opnår man en PFS på over 60 % forbedring vil studiet være intet andet end spektakulært og skabe overskrifter i medicinalverdenen hele verden over.

Hvad tjener TopoTarget penge på?

• TopoTarget tjener på nuværende tidspunkt ingen penge. De har faktisk de sidste mange år, siden de blev børsnoteret brændt rigtig mange penge af, og kursen er faldet betydelig. TopoTarget fik i 2010 30 mio. $ i up front fra deres aftale med Spectrum og har stadig over 320 millioner $ til gode i milestones og vil også modtage 15-30 % i royaltys af salget. Herudover vil TopoTarget kunne sælge rettighederne til ROW (rest of world bortset fra Spectrums markeder).

Hvad er potentialet i TopoTarget?

• Den korte version er at Belinostat har såkaldt Blockbuster potentiale dvs. muligheder for et salg på 1 mia. $. Det kan dog også ende med at Belinostat vil sælge for 300 mio. $ eller 3 mia. $. Ingen ved det pt. så tager udgangspunkt i Blockbuster filosofien. Hvis Belinostat bliver blockbuster vil TopoTarget få (ved 25 % royalty) 1,4 mia DKK i royalty om året. Fjerner man så 200 millioner i faste udgifter og skat på 25 % får man 900 millioner i overskud. Ved en meget konservativ P/E på 10 burde TopoTarget være 9 milliarder DKK værd eller en kurs på ca. 70 godt 2000 % over nuværende kurs.